Dopo ben 20 anni dalla normativa più completa definita a livello europeo, arriva la riforma organica sulla legislazione farmaceutica, anticipata lo scorso anno dalla pertinente strategia.

La Proposta della Commissione è un Pacchetto composto da più atti ed ha subito sollevato apprezzamenti ma anche critiche, preoccupazioni e controproposte da parte dell’industria, sia quella dei farmaci coperti da brevetto che quella dei generici e dei biosimilari.

Alla Proposta hanno reagito non solo il mondo industriale del settore ma anche tutto il sistema delle organizzazioni sanitarie, delle professioni e della ricerca. Essi hanno contribuito con opinioni e “position papers” affinché venissero messe sul tavolo di lavoro dei co-legislatori (Parlamento Europeo e Consiglio) tante materie da approfondire e da discutere.

Prima di esaminare quali sono i contenuti concreti e gli obiettivi del Pacchetto, si riporta qualche dato sul settore.

1. Il contesto di riferimento

Il settore è presente in quasi tutti i paesi, ma è “concentrato” principalmente in alcuni. Tra questi, l’Italia.

Le imprese del settore, complessivamente, impiegano una manodopera che arriva (nel 2020) a 840mila lavoratori.

Gli investimenti in ricerca e sviluppo sono alti (e da far crescere ancora), arrivano ad un valore di 26,5 miliardi di euro. Mentre gli investimenti complessivi del settore arrivano a quasi 40 miliardi. Ciò significa che, in scala globale, dopo gli Stati Uniti si posizionano UE e Regno Unito.

Da considerare che il mercato europeo di farmaci è molto significativo anche sulla bilancia dei pagamenti con un grande avanzo generato anche dalle esportazioni di ben 136 miliardi.

Ma l’Europa, oltre che grande produttore ed esportatore, è anche al secondo posto tra i paesi occidentali per consumo di farmaci e relativa spesa farmaceutica (quasi l’1,5% del PIL dell’Unione).

1. Contenuti del pacchetto 

Il Pacchetto sulla revisione della legislazione farmaceutica è composto da:

• una Direttiva;
• un Regolamento;
• una Raccomandazione;
• una Comunicazione.

Piu specificatamente:

• la Direttiva inquadra le regole per l’autorizzazione e l’immissione in commercio, le prescrizioni per l’etichettatura e tutto ciò che concerne la regolamentazione;
• il Regolamento è maggiormente dettagliato sui farmaci autorizzati in Europa e detta le regole per il funzionamento dell’EMA (European Medicines Agency), cioè l’Agenzia Europea per i Medicinali, ente preposto all’autorizzazione all’immissione in commercio dei prodotti farmaceutici. Il Regolamento, inoltre, interviene sui farmaci più innovativi, sulle carenze critiche e sull’importante tema dell’approvvigionamento;
• la Raccomandazione del Consiglio interviene sulla resistenza antimicrobica;
• la Comunicazione spiega la visione dei legislatori e le ragioni della revisione della vecchia direttiva.

• Obiettivi del pacchetto

I principali obiettivi sono:

1. creazione di un vero e proprio mercato unico dei medicinali. Oggi il mercato non è integrato ed omogeneo per cui i cittadini di diversi Stati Membri hanno accesso molto disomogeneo ai farmaci.

In una Europa dove tutti siamo cittadini con gli stessi diritti e doveri i farmaci devono essere sicuri, efficaci ed a prezzi abbordabili, accessibili in tempi rapidi ed a condizioni eque per tutti;

2. garantire la disponibilità di approvvigionamento con forniture stabili per tutti i cittadini UE.

Ciò ad oggi non è garantito poiché in alcuni paesi vi è scarsità o mancanza di forniture;

3. mantenere, per le imprese che vogliono fare innovazione dei loro prodotti, una convenienza e condizioni favorevoli.

In Europa occorre sempre più incentivare la ricerca e l’innovazione dei farmaci;

4. fare in modo che, sia la produzione dei farmaci sia i prodotti farmaceutici, siano sostenibili;
5. rendere più rapida l’approvazione dei farmaci e la loro immissione sul mercato, semplificando e diminuendo la burocrazia e gli oneri;
6. rispondere alla piaga della resistenza antimicrobica (AMR, Antimicrobial resistance) perché sappiamo che in Europa il problema sta generando e genererà pericolosi effetti.

Il campo di applicazione del Pacchetto comprende ogni tipo di farmaco per ogni malattia, compresi i farmaci per le malattie rare e quelli ad uso pediatrico.

1. Principali proposte del Pacchetto

1. Incentivi alle imprese che assicurano migliori condizioni per i pazienti, ad esempio garantendo a tutti i paesi UE e per tutti i pazienti europei la disponibilità di farmaci.

Tali incentivi consistono anche nell’estensione del periodo minimo di protezione normativa. Il periodo previsto di 8 anni può infatti essere prolungato se:

• viene garantito, da parte dell’impresa, che i farmaci siano disponibili in tutti i paesi dell’UE, cioè arrivino sul mercato di ogni Stato Membro;
• il farmaco fornisce una risposta ad esigenze di cura che non siano già garantite da altri farmaci.

Il tal modo si fanno “interagire” sia i diritti di proprietà intellettuale che i periodi prolungati di protezione che garantiranno un vantaggio competitivo alle imprese. Dunque, la preoccupazione, che viene avanzata da più parti, è che non ci siano incentivi alla ricerca. Perciò servirà trovare una giusta risposta a questi timori. 

Inoltre, l’incentivo che servirà all’impresa per la ricerca è strettamente collegato alle esigenze dei pazienti e alle loro giuste aspettative di farmaci efficaci e disponibili.

2. Procedure accurate e meticolose per prevenire la scarsità di farmaci attraverso un monitoraggio obbligatorio sulle carenze fatto in una logica preventiva.

Molta responsabilità viene attribuita alle autorità nazionali che ne risponderanno all’EMA. Inoltre, sarà richiesta anche una grande responsabilità alle imprese, che sono chiamate a segnalare tempestivamente ogni carenza o interruzione di fornitura di principi attivi o di componenti per la fabbricazione dei medicinali.

In aggiunta, si dovranno predisporre piani di prevenzione per mettere in atto le misure e gli interventi necessari a evitare situazioni di mancanza di farmaci.

La catena di approvvigionamento per i farmaci è complessa e lunga e per questo serve un monitoraggio esteso e a più livelli.

In caso di crisi la Commissione potrà approvare interventi “coercitivi” per garantire l’approvvigionamento, soprattutto per specifici farmaci critici.

3. Contrasto alla resistenza antimicrobica, che rappresenta un grandissimo rischio, e addirittura una delle principali minacce, per la salute dei cittadini europei.

Le misure riguardano sia un uso più prudente e oculato dei farmaci, sia un ulteriore incentivo (con voucher) alle imprese che si impegnano a ricercare e produrre nuovi e diversi farmaci antimicrobici. In particolare, nel pacchetto si annuncia un nuovo approccio, il “One Health”.

In sintesi, al di là delle modifiche che si faranno in sede di esame preventivo e di alcune correzioni per tener conto delle osservazioni o richieste degli stakeholder, si può senz’altro dire che il nuovo approccio sugli incentivi è molto positivo.

Viene cambiato, infatti, il paradigma attuale. Da un sistema cosiddetto “one size fits all” cioè un modello universalmente uguale per tutti, si sceglie di procedere con un sistema variabile adattato alle capacità delle imprese di rispondere agli obiettivi di salute pubblica.

Se le imprese adotteranno determinati impegni allora il sistema sarà “premiante”.

I principali obiettivi che comporteranno norme premianti riguardano la disponibilità di farmaci in tutti i paesi europei e la disponibilità di farmaci per nuove patologie scoperte.

Malattie rare al centro

Per quanto riguarda le malattie rare, che vengono trattate con molta enfasi in questo pacchetto, il sistema darà un premio in termini di esclusiva di mercato.

1. Il periodo di valutazione e autorizzazione dell’EMA durerà solo 180 giorni, più altri 46 giorni per l’autorizzazione della Commissione.

I giorni a disposizione dell’EMA saranno ancora meno (150) per autorizzare sperimentazioni per medicinali innovativi.

2. Per i farmaci innovativi, in particolare, oltre agli 8 anni di tutela normativa (composta da 6 anni di protezione dei dati e 2 anni di protezione di mercato) ci saranno altri periodi di protezione, fino a 12 anni.
3. Per i medicinali per le malattie rare si arriva normalmente a 9 anni di esclusività di mercato prolungabili fino a un massimo di 10. Questo provvedimento prevede la possibilità di prolungare il periodo fino a 13 anni.

Il sistema europeo, in sintesi, continuerà a garantire la tutela sia dei brevetti sia dei diritti di autore sia certificati protettivi complementari per garantire alle imprese degli incentivi utili a mantenere la nostra competitività a livello mondiale e non “indebolire” la ricerca e i suoi investimenti.

Grazie a ciò che si vuole introdurre, la spinta affinché le imprese soddisfino determinati obiettivi legati ai bisogni e ai diritti sanitari dei pazienti europei sarà decisamente maggiore.

Alcune ulteriori proposte

Un altro punto che vale la pena ribadire riguarda lo sforzo di soddisfare la disponibilità e l’accesso ai farmaci per tutti i cittadini europei. Da questo obiettivo nasce la volontà di ridurre di 2 anni il periodo standard di tutela normativa solamente in assenza delle azioni positive da parte delle imprese già descritte. Ciò renderà il farmaco accessibile con maggiore tempestività al mercato dei generici e biosimilari.

Inoltre, sul pacchetto vi sono norme, molto attese, per portare chiarezza sui costi della ricerca e sviluppo (R&D, Research and Development) e sui contributi paralleli a tale ricerca in nome della trasparenza.

Le imprese dovranno perciò pubblicare le informazioni sui contributi pubblici ricevuti.

Un ultimo punto riguarda l’obiettivo dell’autonomia strategica europea. Vi è un contesto preoccupante per ciò che riguarda i farmaci poiché i problemi delle catene di approvvigionamento sono molto complessi e le delocalizzazioni hanno “portato lontano” produzioni essenziali.

A tal fine va segnalato un parallelo impegno di produzione flessibile UE FAS per i vaccini.

Alcuni stakeholders ed esperti propongono, sulla falsariga del Chips Act, un atto legislativo sui principi attivi dei farmaci per garantirne la disponibilità e soprattutto per poter “rilocalizzare” in Europa queste produzioni sensibili.